Un bebé de ocho meses ha sido tratado en España con terapia génica por un trastorno metabólico poco frecuente
Un bebé de ocho meses ha sido tratado en España con terapia génica por un trastorno metabólico poco frecuente, un hito que sitúa al sistema sanitario español entre los primeros en aplicar este tipo de terapias avanzadas en patologías de origen genético. El tratamiento se ha llevado a cabo en el Hospital Sant Joan de Déu, especializado en enfermedades infantiles, y responde a un déficit enzimático que comprometía gravemente la salud del menor.
La terapia génica permite corregir de forma directa el defecto genético responsable de la enfermedad, lo que puede modificar de manera sustancial su evolución natural y evitar las complicaciones más graves asociadas a este tipo de desórdenes metabólicos.
Un nuevo paso terapéutico para enfermedades raras
Los equipos médicos que han participado en el caso destacan la importancia de la intervención temprana, ya que cuanto antes se administra la terapia, mejores son los resultados clínicos, especialmente en edades tan tempranas como la del bebé tratado. Este tratamiento representa una esperanza para otras familias afectadas por enfermedades metabólicas raras sin opciones curativas eficaces hasta ahora.
Además de los beneficios individuales, este caso refuerza la posición de España en la implantación de tratamientos de medicina de precisión y plantea la necesidad de continuar avanzando en el acceso y financiación de terapias génicas para otros pacientes que cumplan criterios clínicos similares.
